罕见病国谈药落地存在诸多问题，“最后一公里”亟待破局

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截至2023年年中，已有约400种创新药品通过国谈加入医保目录；通过国谈纳入医保的罕见病药品共有30种，在本次调研期间仍处于协议期内的药品共有26种；与其他谈判药品相比，罕见病国谈药存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低和可负担水平较差的特点……

近日，寇德罕见病中心发布的《“破局最后一公里”——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》（简称“《报告及建议》”）指出上述问题。当高值罕见病药物通过国谈进入医保目录，让患者看到希望，可以“畅想未来”的同时，如何保障患者最后一公里的用药，成为业界最为关注的问题之一。

覆盖问题、负担问题等制约国谈药物

《报告及建议》指出，罕见病谈判药品在全国医疗机构的可及性处于偏低水平，研究涉及的21种样本罕见病药品中，大部分药品只有90家医疗机构配备，仅覆盖13%的罕见病协作网医院；在罕见病协作网牵头医院的可及性则有较为明显的提高，覆盖近三成的牵头医院。

罕见病谈判药品在地域方面的可获得性总体较佳，大部分样本药品覆盖七成的省份及近六成的省会城市和直辖市。在不同级别的城市，国谈药的可及性明显有所不同：经济发达、医疗资源丰富的城市药品配备情况总体更佳，在一线城市罕见病谈判药品的可获得率接近100%；二线城市的可获得率虽然有所下降，可及性仍然良好；在三线及以下城市，谈判药品可及性普遍较差。

法布雷症治疗药物阿加糖酶α（商品名“瑞普佳”）单针价格从1.2万元降至3100元时，病友群里曾炸开锅。“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，没想到后面遭遇的事让我们措手不及。”中国法布雷病友会的创始人黄铮汇在2022年11月接受新京报记者采访时曾提及，病友会登记在册的全国患者近600人，除在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，仅有约200人用上瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为打通“最后一公里”的拦路石。

2022年，一名21岁的法布雷病患者为自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得胜利，却只是个案。黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

10月23日，再次接受新京报记者采访时，黄铮汇表示，在多方努力之下，上述困境已经有所改善，各地对于法布雷病国谈药落地都有一定的推动。登记在册的700多名法布雷患者中，已经有超500人用上瑞普佳。在与地方医保局沟通所遇到的“最后一公里”用药问题时，患者能明显感觉到医保局是在积极配合解决问题。

不过，DRG付费（按疾病诊断相关分组付费）仍面临新的问题。“很多地区把法布雷病的DRG付费支付限额定得很低，导致患者在医院用瑞普佳，医院就会亏钱。”黄铮汇以一个患者用四支瑞普佳举例，总费用12400元，有的地区DRG付费最高限额只有5000元，则医院需要垫付7400元，有的医院财大气粗，加上患者数量本身就不多，可能不在乎亏的钱数；有的医院则需要与患者共同和医保局沟通，争取减免医院垫付部分，沟通过程十分繁琐。上述新存在的问题导致有的医院将患者拒之院外。

“我就诊的中山大学附属第一医院解决上述问题的办法，就是与地方医保局达成了共识，法布雷患者治疗被按照特例处理，保障医院治疗该疾病患者不亏钱。” 黄铮汇表示，11月病友大会后，他们计划向国家医保局递交罕见病国谈药落地相关问题的反馈，希望从国家层面解决DRG付费等新问题，保障患者用药。

罕见病国谈药物落地问题亟待解决

国谈罕见病药落地，主要涉及医院和药店两大场景，其中医院包括门诊用药和住院用药，住院用药受DRG/DIP支付限制，门诊用药则保障水平不足；在药店，“双通道”用药也并不通畅。

在入院用药方面，《报告及建议》中，中山大学附属第一医院心血管内科医生陈艺莉指出，在医院方面，罕见病诊疗现状基本都是收一例亏一例。作为龙头医院，其所在医院要负担起罕见病诊疗工作，通过汇总三年累计的病例去跟医保局沟通，提高DRG支付的标准。如果龙头医院不做，其他医院会更加困难。“我们也希望在国考、医院、国家医学中心等考核中增加更多罕见病专科能力相关的正向指标，通过正反馈的方式，鼓励更多的基层医院收治罕见病患者。”陈艺莉说道。

在门诊用药上，各地保障水平的差别较大。以亨廷顿病患者门诊应用国谈药氘丁苯那嗪报销情况为例，不同城市的报销比例存在较大差别。

在成都，该病罕见病国谈药实行门诊特药单行支付——统一定额，职工医保支付限额为25万元，实际报销比例75%；居民医保支付限额15万元，实际报销比例低档为60%，高档为65%。

在北京，该病国谈药未纳入门诊慢特病、门诊固定比例支付药品名单，实行门诊统筹报销，职工医保支付限额为3000元，实际报销比例3%；居民医保支付限额4500元，实际报销比例4.5%。

上海市同样未将该病国谈药纳入门诊慢特病名单，实行门诊统筹，但职工医保支付限额为统筹基金年度累计最高支付限额，实际报销比例为在职人员约70%，退休人员约75%（2001年1月1日后退休）/80%（2000年12月31日前退休）；居民医保支付限额也是统筹基金年度累计最高支付限额，实际报销比例约50%。

在“双通道”用药上，有罕见病患者反映，药店通道形同虚设。视神经脊髓炎谱系疾病患者庞先生就指出，“双通道”用药最大的问题是信息差，患者对医保政策、办理流程都不了解，也不知道该问谁。由于是罕见病，医生对疾病用药和保障政策也不太熟悉。

如何打通患者用药“最后一公里”？

要破解国谈罕见病药物落地，打通患者用药“最后一公里”，仍需从多各方面推动。

《报告与建议》提出的“破局”建议，涉及罕见病国谈用药进院问题、患者住院用药受DRG/DIP支付限制问题、患者门诊用药保障水平不足问题及患者“双通道”药店用药不畅问题。

在罕见病国谈药进院问题上，建议优化谈判药品相关药品使用考核体系，削弱医疗机构政策型顾虑及配备限制性因素；医疗机构的考核评比重视罕见病诊疗能力，向罕见病患者较为集中的高水平医院提供正面激励；各地卫健部门指导医疗机构完善罕见病谈判药品临时采购相关规定，优化流程，为临床有需求的罕见病患者增设药品进院绿色通道；加强医疗机构药事会召开及谈判药品配备情况督促考核。

针对住院用药，建议国家医保部门指导各地暂不将罕见病住院治疗费用纳入医保DRG/DIP结算及相关结算率考核，仍然按项目结算；同时，各省市医保部门与地区高水平医院协作，探索更为精细化的DRG/DIP测算方式，保证谈判药品落地，并建立特殊病例结算机制，患者集中就诊的诊疗中心负责提出按特殊病例结算申请，以及为重新测算及医保协商谈判提供累计病例数据支持，保证患者用药不受限。在目前实行单独支付政策的地区，建议医保部门结合国家现有文件及本地实际情况，做好单独支付与DRG/DIP改革的衔接，维持患者保障待遇不变。

针对门诊用药保障水平不足的问题，建议省级行政区的医保部门统一辖区内门特政策，明确门特药品的准入门槛和机制，评估纳入罕见病，尚未建立特药政策的省份建立特药机制，提高罕见病患者门诊保障水平；各地医保部门加强门诊保障政策与大病医保、医疗救助等政策的衔接，并指导商业保险公司在推出惠民性质的健康险时，充分考虑罕见病患者门诊用药诉求，缩小门诊与住院用药的保障差距；各医疗机构对医保部门下发相关政策文件的背景、意义和实施细则进行宣讲解读，帮助政策落实到位。

关于患者“双通道”药店用药不畅问题，建议国家医保局指导医保部门，科学规范地调整“双通道”药品目录，及时纳入最新罕见病谈判药品；地方各级医保部门提高信息公开水平，明确患者“双通道”用药申请途径，并指导定点医疗机构责任医师学习掌握相关审核要求、药品配送流程及报销政策，适当拓宽责任医师遴选标准以便患者申请；各地医保部门在国家现有政策指导下建设地区/全国统一性的“双通道”处方平台，系统性地解决患者及药品信息管理、处方审核、医保结算等问题；建议各地卫生健康部门指导医疗机构，完善“双通道”外配国谈药的输注管理制度，明确责任划分，并鼓励发展医院日间输注中心、特药药店输注中心等创新性措施。

新京报记者 王卡拉

校对 柳宝庆

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